🔹Poniedziałek tradycyjnie biurowy. Wspólnie ze współpracowniczkami omówiłyśmy bieżące sprawy i problemy oraz zaplanowałyśmy plan pracy na nadchodzący tydzień. Przypominam, że jeśli mają Państwo jakiś problem, w którym mogłabym pomóc, zapraszam do kontaktu z moim biurem.

🔹Od poniedziałku ruszyliśmy z akcją zbierania podpisów pod bardzo ważną inicjatywą, którą wspólnie ze środowiskiem osób niepełnosprawnych zapowiedział Donald Tusk. Projekt ustawy powstał z potrzeby walki o godne życie osób niepełnosprawnych. Regularne wizyty u lekarzy specjalistów, systematyczna rehabilitacja, niezbędny sprzęt rehabilitacyjny, specjalistyczne żywienie oraz środki higieny osobistej wymagają dużych nakładów finansowych. Obecna kwota renty socjalnej nie pokrywa koniecznych wydatków związanych z niepełnosprawnością. Sytuacja osób niepełnosprawnych na rynku pracy ograniczająca podjęcie zatrudnienia oraz niska kwota renty socjalnej nie pozwalają na usamodzielnienie się, w wyniku czego osoby niepełnosprawne pozostają na utrzymaniu rodzin. Zwiększenie kwoty i jej coroczna waloryzacja umożliwią w większym stopniu pokrycie koniecznych wydatków oraz zwiększą szanse na niezależne życie.

🔹 Środa, Warszawa. Propagandą ludzie nie ogrzeją domów i mieszkań, dlatego w środę przeprowadziliśmy kontrolę w państwowych instytucjach. Mówiłam o tym w Sejmie. Kontrolę będziemy kontynuować w bieżącym tygodniu. 🎥https://www.facebook.com/mwielichowska/videos/437023418243535

Za kilka dni początek jesieni, a wraz z nią rozpoczęcie sezonu grzewczego. Jednocześnie kryzys węglowy trwa w pełni. Polki i Polacy potrzebują węgla, którego nie ma. W kilka miesięcy węgiel zdrożał trzykrotnie. Polacy czekają nawet trzy dni przed kopalniami, żeby tylko mieć szanse na zakup drogiego opału. Jednak i tak może się okazać, że mimo sprowadzania węgla z Ameryki Południowej, nie wystarczy go dla wszystkich potrzebujących. A jakość tego węgla pozostawia wiele do życzenia.W środku sezonu zakupu węgla składy węglowe zostały bez surowca. Polska Grupa Węglowa, z dużym udziałem w rynku węgla, przeniosła całą swoją sprzedaż od pośredników (składów węglowych) do własnego sklepu internetowego, do którego dostęp graniczy z cudem.A PGG podniosła ceny węgla. O niemal 25%.

Towar pojawia się w sprzedaży tylko dwa razy w tygodniu, we wtorki i czwartki o godz. 16:00 i znika w kilka minut. Dlatego największe trudności z zakupem mają osoby, które nie są w stanie kupować online. Do tej grupy należą przede wszystkim seniorzy.

Tymczasem poseł Jarosław Kaczyński na spotkaniu z mieszkańcami w Nowym Targu apelował: „Trzeba w tej chwili palić wszystkim, poza oponami czy podobnymi szkodliwymi rzeczami, bo Polska musi być ogrzana”. To skandaliczna wypowiedź, która jasno wskazuje, że rząd nie zapewni wszystkim ogrzewającym węglem opału.

To obowiązujące prawo – a nie poseł Kaczyński mówi, czym można palić w Polsce. A prawo jasno wskazuje, że w Polsce nie można palić odpadami, wilgotnym drewnem, mułami kopalnianymi, czy węglem brunatnym. Swoją wypowiedzią poseł Kaczyński dał do zrozumienia, że nie będzie kontroli przestrzegania przepisów chroniących środowisko.Polska od dekad jest państwem o najbardziej zanieczyszczonym powietrzu w Unii Europejskiej.Z powodu złej jakości powietrza w naszym kraju przedwcześnie umiera w ciągu roku ok. 50 tysięcy osób. Po nadchodzącym sezonie grzewczym ta liczba może się zwiększyć.

🔹 W Warszawie odbyło się pierwsze spotkanie komitetu w sprawie obywatelskiego projektu ustawy #takdlainvitro.

🔹 Złożyłam na ręce Premiera RP interpelację poselską, w której pytam:

1. Jakimi rezerwami węgla dysponują spółki z udziałem Skarbu Państwa, Rządowa Agencja Rezerw Strategicznych oraz inne podmioty podległe organom administracji rządowej? Proszę o wskazanie analiz zapotrzebowania na węgiel na rynku polskim przeprowadzonych przez KPRM z uwzględnieniem zapotrzebowania na węgiel w roku 2021 oraz planowanego zapotrzebowania w 2022 r. (oraz w okresie jesienno-zimowym 2022-2023) z podziałem na zapotrzebowanie przedsiębiorstw energetycznych oraz cieplnych, a także zapotrzebowania gospodarstw domowych.

2. Jaki jest stan magazynowy węgla (określony w liczbach ton) będący w dyspozycji magazynów rządowych oraz rezerw strategicznych ze wskazaniem miejsca jego składowania?

3. Z jakich krajów sprowadzany jest obecnie (wg stanu na dzień wpływu niniejszego pisma) węgiel do Polski i w jakiej gramaturze (wskazanej w tonach)?

4. Jakie podmioty i z czyjego polecenia się tym zajmują? Jaki jest harmonogram działań Kancelarii Prezesa Rady Ministrów oraz Prezesa Rady Ministrów podjętych w celu zabezpieczenia odpowiedniej liczby węgla na polskim rynku?

5. Jakie inne ekspertyzy i analizy dotyczące prognozowanych cen węgla na najbliższe miesiące (dla użytkowników przemysłowych oraz gospodarstw domowych) posiada KPRM?

6. PGG podniosła ceny węgla. O niemal 25%. Gdzie jest węgiel za 996,60 zł za tonę, o którym opowiadają przedstawiciele Pana rządu?

🔹 Zapoznałam się ze stanowiskiem Związku Miast Polskich i Unii Metropolii Polskich w sprawie projektu zmian w ustawie o dochodach JST. To projekt ustawy o dużym znaczeniu dla finansów JST, który został przekazany do Sejmu bez zachowania trybu określonego w przepisach. Przygotuję interpelację na ten temat.

🔹 Sobota, KŁODZKO. Zbieraliśmy podpisy pod obywatelskim projektem ustawy o zwiększeniu renty socjalnej dla osób niepełnosprawnych.Pod projektem, który dotyczy zrównania renty socjalnej z wysokością minimalnego wynagrodzenia. To nie walka o przywileje, to walka o minimum socjalne i godne życie. Dziś renta socjalna wynosi zaledwie 1217 zł.A przecież inflacja, wszechobecna drożyzna, to coś, co odczuwamy wszyscy bez wyjątku. Szczególnie odczuwają je Ci, którzy maja tak niskie świadczenia. Niestety rząd od 7 lat nie zrobił nic, by polepszyć byt osobom niepełnosprawnym!Chcemy pomóc i pomożemy w zbiórce!Pod projektem musimy zebrać 100 tysięcy podpisów pod obywatelski, by trafił on pod obrady Sejmu.Podpisy zbierane są w całej Polsce.Formularz można pobrać także tutaj 🟥https://drive.google.com/…/1S59mTRdhO63vy8uKgI3pQRN…i dostarczyć do biura poselskiego.Twój podpis! Ich godne życie!

🔹 Sobota, Szczytna. Dożynki w gminie Szczytna, w Niwie nie tylko były okazją do złożenia życzeń i podziękowań za plony rolnikom, sadownikom, działkowcom, ogrodnikom i pszczelarzom. Były także czasem rozmowy przy okazji której zbierałam podpisy pod obywatelskim projektem ustawy o zwiększeniu renty socjalnej dla osób niepełnosprawnych. Za każdy podpis serdecznie dziękuję!

🔹W minionym tygodniu otrzymałam odpowiedzi na interpelacje poselskie w sprawie:

📌 dostępu pacjentów onkologicznych do świadczeń w ramach RDTL. Do mojego biura poselskiego zgłosił się pacjent zmagający się z międzybłoniakiem opłucnej. Jest to gwałtownie postępująca choroba nowotworowa, która wymaga szybkiego zaopatrzenia z wykorzystaniem skutecznych i bezpiecznych terapii onkologicznych. Z racji dobrego stanu zdrowia chorego, młodego wieku oraz innych przesłanek klinicznych ośrodek prowadzący zalecił prowadzenie leczenia w specjalizowanej placówce, gdzie zalecono stosowanie podwójnej immunoterapii. Warto zwrócić uwagę, że jest to leczenie zalecane przez lekarza prowadzącego, niestety niefinansowane na podstawie przepisów ustawy refundacyjnej. Z tego powodu zdecydowano się na podjęcie próby finansowania leczenia na podstawie przepisów o ratunkowym dostępie do technologii lekowych (RDTL). Niestety w tej sprawie ośrodek uzyskał odpowiedź odmowną. Jest to tym bardziej zastanawiające, że w biuletynie informacji publicznej Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji znajduje się informacja o pozytywnym stanowisku w sprawie zasadności finansowania ze środków publicznych wspomnianej terapii.Zgodnie z obowiązującymi przepisami warunkiem finansowania terapii w ramach RDTL jest złożenie wniosku przez lekarza prowadzącego oraz pozytywna opinia konsultanta wojewódzkiego lub krajowego. W przypadku spełnienia łącznie tych warunków pacjent powinien uzyskać dostęp do niezbędnego świadczenia. Tymczasem przedstawiona historia świadczy o zmianie w stosowaniu obowiązujących przepisów, wdrożonych na podstawie przepisów ustawy o Funduszu Medycznym, zaproponowanych w ramach prezydenckiej inicjatywy legislacyjnej. Może to oznaczać faktyczne ograniczenie dostępności świadczeń dla pacjentów znajdujących się w szczególnie trudnej sytuacji zdrowotnej.Wobec przedstawionej sytuacji proszę o odpowiedź na następujące pytania:

Ilu pacjentów z rozpoznaniem onkologicznym otrzymało dostęp do świadczeń w ramach RDTL w okresie od stycznia 2022 r.?

Czy wśród pacjentów, o których mowa powyżej, znajdowali się pacjenci z międzybłoniakiem opłucnej? Na jakiej podstawie Mazowiecki Oddział Wojewódzki Narodowego Funduszu Zdrowia mógł odmówić pacjentowi dostępu do wspomnianej terapii w ramach RDTL? Na podstawie których przepisów?

Dla ilu pacjentów Mazowiecki Oddział Wojewódzki Narodowego Funduszu Zdrowia wydał odmowę finansowania terapii w ramach RDTL? Czy podobne decyzje są podejmowane w pozostałych oddziałach wojewódzkich NFZ?

Czy pacjent lub ośrodek prowadzący może złożyć odwołanie od takiej decyzji?

Czy resort zdrowia planuje zmianę przepisów dotyczącą RDTL? Jeżeli tak, to jakie? Kiedy mogą wejść w życie?

W odpowiedzi na interpelację Podsekretarz Stanu w Ministerstwie Zdrowia poinformował:

Ad. 1. W okresie styczeń – lipiec 2022 r. dostęp do świadczeń w ramach procedury RDTL otrzymało łącznie 1351 pacjentów z rozpoznaniem choroby onkologicznej.

Ad. 2. W okresie styczeń – lipiec 2022 r. w ramach procedury RDTL sfinansowano leczenie 30 pacjentów leczonych z powodu międzybłoniaka opłucnej.

Ad. 3. Procedura RDTL ma zastosowanie wyłącznie u pacjentów, u których w toku dotychczasowego leczenia wykorzystano dostępne opcje terapeutyczne finansowane ze środków publicznych w danym wskazaniu. Finansowaniu w ramach procedury RDTL mogą podlegać wyłącznie te produkty lecznicze, które posiadają pozwolenie na dopuszczenie do obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej i dostępne w obrocie na polskim rynku i które nie są wymienione w publikowanym cyklicznie przez Ministra Zdrowia wykazie leków niepodlegających finansowaniu w ramach procedury RDTL.

Należy jednocześnie wskazać, że zgodnie z przepisami ustawy z dnia 7 października 2020 r. o Funduszu Medycznym (Dz. U. z 2020 r. poz. 1875), zgodę na finansowanie leczenia w ramach procedury RDTL mogą uzyskać wyłącznie świadczeniodawcy, o których mowa w art. 95l ust. 2 pkt 3-6 ustawy z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (Dz. U. z 2021 . poz. 1285, z późn. zm., zwanej dalej „ustawą o świadczeniach”), tj. szpitale III stopnia, szpitale ogólnopolskie, szpitale onkologiczne, szpitale dziecięce oraz szpitale pulmonologiczne. Warunkiem uzyskania przez świadczeniodawcę zgody na pokrycie kosztów leczenia pacjenta w ramach procedury RDTL jest przekazanie przez świadczeniodawcę do właściwego oddziału wojewódzkiego Narodowego Funduszu Zdrowia pozytywnej opinii konsultanta wojewódzkiego lub krajowego w dziedzinie medycyny właściwej ze względu na chorobę pacjenta (w sytuacji wdrożenia leczeniaw ramach procedury RDTL) lub informacji o zamiarze kontynuacji leczenia wraz z potwierdzeniem dotychczasowej skuteczności leczenia (dla kontynuacji leczenia).

Ponadto należy zaznaczyć, że zgodnie z art. 34 ust. 6 ustawy o Funduszu Medycznym, art. 47d ustawy o świadczeniach otrzymał brzmienie, w którym Minister Zdrowia utracił kompetencje do wydawania decyzji administracyjnych w sprawach o ratunkowych dostęp do technologii lekowej. W obecnej procedurze decyzję o podaniu leku świadczeniobiorcy podejmuje świadczeniodawca po spełnieniu następujących przesłanek:

1. lek jest dopuszczony do obrotu, zgodnie z art. 3 ustawy Prawo farmaceutyczne lub pozostaje w obrocie na podstawie art. 29 ust. 5 lub 6 ustawy Prawo farmaceutyczne i jest dostępny na rynku;

2. lek nie jest finansowany ze środków publicznych w danym wskazaniu

,3. jeżeli podanie leku jest niezbędne dla ratowania życia lub zdrowia świadczeniobiorcy we wskazaniu jednostkowym u danego pacjenta;

4. wykorzystano wszystkie możliwe do zastosowania w tym wskazaniu dostępne technologie medyczne finansowane ze środków publicznych;

5. uzyskanie przez świadczeniodawcę pozytywnej opinii konsultanta krajowego w dziedzinie medycyny odpowiedniej ze względu na chorobę lub problem zdrowotny świadczeniobiorcy albo konsultanta wojewódzkiego w tej dziedzinie, która zawiera ocenę zasadności zastosowania tego produktu leczniczego u danego świadczeniobiorcy.

6. nie zaszła żadna przesłanka wskazana w art. 47f ust. 3 ustawy o świadczeniach, tj:

• podmiot odpowiedzialny nie złożył wniosku w terminie określonym w ust. 2, albo nie uzupełnił braków formalnych wniosku o refundację w terminie określonym przez ministra właściwego do spraw zdrowia;

• została wydana decyzja o umorzeniu postępowania o objęciu refundacją i ustalenia urzędowej ceny wszczęta z wniosku, o którym mowa w ust. 2;

• została wydana rekomendacja, o której mowa w art. 35 ust. 6 pkt 2 ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2022 r. poz. 463), w odniesieniu do danej substancji czynnej w tym wskazaniu, została wydana decyzja o odmowie objęcia refundacją i ustalenia urzędowej ceny zbytu, o której mowa w art. 11 ustawy o refundacji, w odniesieniu do danej substancji czynnej w tym wskazaniu.

W przypadku pacjenta, któremu Mazowiecki Oddział Wojewódzki Narodowego Funduszu Zdrowia odmówił dostępu do leczenia w ramach procedury RDTL należy wskazać, że brak zgody na finansowanie leczenia mógł wyniknąć wyłącznie z powodu stwierdzenia występowania okoliczności opisanych powyżej, min. że nie wykorzystano wszystkich możliwości do zastosowania w tym wskazaniu technologii medycznych finansowanych ze środków publicznych.

Ad. 4. Procedura RDTL w obecnym kształcie ogranicza rolę Ministra Zdrowia do akceptacji sprawozdań miesięcznych z rozliczenia terapii pacjentów oraz do publikowania wykazów leków niepodlegających finansowaniu w ramach rzeczonej procedury. Mając na uwadze powyższe należy wskazać, że Minister Zdrowia nie posiada wiedzy na temat liczby odmów finansowania leczenia w ramach procedury RDTL oraz liczby pacjentów, którychtakie odmowy mogłyby dotyczyć. Dokładną wiedzę w zakresie odmowy finansowania leczenia w ramach procedury RDTL mogą posiadać jedynie centrala oraz oddziały wojewódzkie Narodowego Funduszu Zdrowia.

Należy jednocześnie wskazać, że w przypadku braku zasadności finansowania leczenia w ramach procedury RDTL z powodu negatywnej opinii konsultanta, postępowanie o pokrycie kosztów terapii w ramach procedury RDTL zatrzymuje się na etapie świadczeniodawcy (negatywna opinia konsultanta wyklucza możliwość finansowania leku w ramach procedury RDTL).

Ad. 5. Obecna procedura RDTL nie jest procedurą administracyjną, nie są wydawane żadne decyzje administracyjne, od których można złożyć odwołanie. Narodowy Fundusz Zdrowia zobowiązany jest do sfinansowania leczenia w ramach procedury RDTL na podstawie pozytywnej opinii konsultanta lub informacji o kontynuacji leczenia pacjenta w ramach procedury RDTL uzyskiwanej od świadczeniodawcy. Podsumowując, ustawodawca nie przewidział możliwości składania odwołań w procedurze RDTL.

Ad. 6. Aktualnie trwają prace nad zmianą przepisów ustawy o Funduszu Medycznym, w ramach których postuluje się m.in. podniesienie progu finansowania leczenia w ramach procedury RDTL z obecnych 3% sumy kwot przeznaczanych na leki i środki spożywcze specjalnego przeznaczenia żywieniowego stosowane w ramach programów lekowych oraz leki stosowane w chemioterapii do 4% sumy przedmiotowych kwot, co pozwoli na znaczne zwiększenie nakładów na finansowanie leczenia w ramach procedury RDTL w ujęciu rok do roku.

📌 objęcia refundacją leku na SMA wszystkich dzieci w Polsce. Od 1 września 2022 roku ma być dostępna refundacja leku genetycznej terapii rdzeniowego zaniku mięśni dla dzieci do sześciu miesięcy, czyli 180 dni życia, które nie otrzymały wcześniej leczenia na SMA i badanych w ramach Rządowego Programu Badań Przesiewowych Noworodków lub prenatalnie w Polsce.

Niestety, zabrakło tego, by refundacją leku na SMA były objęte wszystkie dzieci. Są dzieci, które zostaną pozbawione szansy na leczenie. Każdego dnia w Internecie pojawiają się nowe zbiórki. Rodziny błagają o pomoc. „14-miesięczny Bartoszek choruje na rdzeniowy zanik mięśni (SMA2). Aby całkowicie zatrzymać chorobę, potrzebna jest innowacyjna terapia genowa, której koszt przekracza 10 mln zł”.

„Dramatyczna sytuacja Frania! Musimy jak najszybciej zatrzymać SMA! Pomocy! Dwie ciężkie, genetyczne choroby zabierają nam Frania! Jedna z nich jest nieuleczalna, ale drugą można zatrzymać! Jednak cena za pokonanie SMA – rdzeniowego zaniku mięśni – jest gigantyczna… Nie mamy wiele czasu, bo diagnozę poznaliśmy późno. Prosimy o pomoc, byśmy nie stracili szansy na ratunek dla synka!”.

7-miesięczny Vlad również walczy z SMA. „Cena leku przeraża, ale życie dziecka jest bezcenne! Pomóż Vladkowi wygrać z SMA”. O refundację apelują rodzice Marysi, Weroniki, Poli, Zosi…Wszystkie te dzieci zostały wyeliminowane z refundacji leku genetycznej terapii rdzeniowego zaniku mięśni. Zrozpaczeni rodzice wykluczonych z refundacji dzieci apelują o zmianę decyzji. Mama Marysi, mama Weroniki, rodzice Poli z Podkarpacia, Zosi.

Decyzję Ministra Zdrowia można jeszcze poprawić i naprawić! Każde dziecko musi dostać szansę na życie. Nie można dzielić dzieci na gorsze i lepsze. Wszystkie dzieci objęte zbiórkami powinny dostać tę terapię. Zgodnie z konstytucją „Wszyscy są wobec prawa równi. Wszyscy mają prawo do równego traktowania przez władze publiczne”.

Ministra Zdrowia zapytałam:

1. Dlaczego rząd nie objął refundacją wszystkich dzieci chorujących na SMA i eliminuje, wyklucza dzieci, których rodzice prowadzą zbiórki na najdroższy lek na świecie, które skończyły 6 miesięcy i które są leczone innym lekiem?

2. Dlaczego rząd dzieli dzieci na przesiewowe i nieprzesiewowe?

3. Czy i kiedy zostanie przywrócona równość wobec wszystkich dzieci chorujących na SMA?

4. Jaka grupa dzieci nie została objęta refundacją? Ile dzieci zostało wykluczonych z pomocy?

5. Dlaczego życie niektórych dzieci zostało wycenione na 300 mln zł? Przecież Fundusz Medyczny dysponuje miliardami złotych, które nie są wykorzystywane. Pieniądze na Funduszu są rolowane.

W odpowiedzi Podsekretarz Stanu w Ministerstwie Zdrowia Maciej Miłkowski poinformował, że od września 2022 r. zgodnie z obwieszczeniem Ministra Zdrowia z dnia 22 sierpnia 2022 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych na 1 września 2022 r. produkt leczniczy Zolgensma finansowany będzie w ramach programu lekowego B.102.FM. LECZENIE CHORYCH NA RDZENIOWY ZANIK MIĘŚNI (ICD-10: G12.0, G12.1).Lek Zolgensma został objęty finansowaniem w ramach Funduszu Medycznego ujętego w ustawie z dnia 7 października 2020 r. (Dz.U. z 2020 r. poz. 1875) o Funduszu Medycznym, jako technologia lekowa o wysokim poziomie innowacyjności (TLI).Zgodnie z zapisami ustawy o refundacji, TLI to technologia lekowa stosowana w onkologii lub chorobach rzadkich, która uzyskała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu wydane przez Radę Unii Europejskiej lub Komisję Europejską i która została umieszczona w wykazie technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności (art. 2 pkt 24 b ustawy o refundacji).Ustalenie poziomu innowacyjności technologii lekowych stosowanych w onkologii lub chorobach rzadkich oraz ustalenie danych gromadzonych w rejestrze medycznym, w tym między innymi wskaźników oceny efektywności terapii i oczekiwanych korzyści zdrowotnych dokonywane jest przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, zwanej dalej „Agencją”. Agencja ustala poziom innowacyjności oraz zasady tworzenia wykazu, uwzględniając wiedzę z zakresu oceny technologii medycznych, w szczególności oczekiwane efekty zdrowotne, biorąc pod uwagę między innymi siłę interwencji, jakość danych naukowych, niezaspokojoną potrzebę zdrowotną, wielkość populacji docelowej oraz priorytety zdrowotne.

Minister Zdrowia po zasięgnięciu opinii Rady Przejrzystości, konsultantów krajowych z danej dziedziny medycyny oraz Rzecznika Praw Pacjenta, podjął decyzję o umieszczeniu leku Zolgensma na pierwszej liście technologii o wysokim poziomie innowacyjności na podstawie wykazu technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności przekazanego przez Agencję.

Należy również podkreślić, iż refundacja leków (technologii lekowych o wysokiej innowacyjności) ze środków Funduszu Medycznego charakteryzuje się odmienną ścieżką procedowania względem trybu dla innych leków wynikającego z ustawy o refundacji. Aby technologia lekowa o wysokiej innowacyjności (TLI) została objęta refundacją i została ustalona dla niej urzędowa cena zbytu, wniosek taki przechodzi procedurę opisaną w ustawie o refundacji dotyczącą wniosków złożonych w trybie wynikającym z art. 24 ust.1 pkt. 1b ustawy o refundacji. Wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu technologii lekowej o wysokim poziomie innowacyjności rozpatruje się w krótszym terminie, z tym, że w przypadku konieczności uzupełnienia danych niezbędnych do rozpatrzenia wniosku, bieg tego terminu ulega zawieszeniu do dnia otrzymania uzupełnienia danych albo do dnia upływu terminu uzupełnienia wniosku. Wnioskodawcy wnioskując o refundację w trybie TLI nie są zobowiązani do przedstawiania pełnych analiz HTA. Ponadto, tryb TLI nie wymaga oceny przeprowadzanej przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.

Przygotowanie Analizy Weryfikacyjnej przez AOTMiT podlega opłacie określonej w art. 35 ust. 3 ustawy o refundacji, a więc dla podmiotu odpowiedzialnego składającego wniosek w trybie TLI oznacza to zwolnienie z ww. opłaty. Odmiennie też, w porównaniu do standardowej ścieżki, przedstawia się proces uzgadniania treści programu lekowego.

W kwestii wielkości finansowania terapii genowej na poziomie 300 mln zł, należy zwrócić szczególną uwagę, iż są to szacunki rocznych kosztów terapii na bazie oficjalnych cen oraz przewidywanej populacji, która otrzyma lek w danym roku. Jak wspomniano są to koszty roczne szacowane wyłącznie na jedną terapię, podczas gdy od września br. w ramach finansowania ze środków publicznych dostępne będą wszystkie leki umieszczone na pierwszej liście TLI – Givlaari (Givosiranum), Idefirix (Imlifidasum), Oxlumo (Lumasiranum), Zolgensma (Onasemnogenum abeparvovecum) i Dovprela (Pretomanidum). Ostateczne koszty terapii mogą się różnić od szacunkowych, ponieważ populacja docelowa dedykowana terapii genowej uzależniona jest od liczby rocznych urodzeń w Polsce oraz diagnozowanych noworodków z SMA.Od września br. technologia lekowa Zolgensma dostępna będzie w ramach programu lekowego B.102.FM. LECZENIE CHORYCH NA RDZENIOWY ZANIK MIĘŚNI (ICD-10: G12.0, G12.1). Program lekowy to świadczenie gwarantowane, w ramach którego stosowane jest leczenie z zastosowaniem innowacyjnych i kosztownych substancji czynnych, które nie są finansowane w ramach innych świadczeń gwarantowanych.Leczenie jest prowadzone w wybranych jednostkach chorobowych i obejmuje ściśle zdefiniowaną treścią programu grupę pacjentów.W opisie programu lekowego wyszczególnione są elementy takie, jak:

· kryteria kwalifikacji do programu

· kryteria uniemożliwiające kwalifikację do programu

· schemat dawkowania leków

· lista badań wykonywanych przy kwalifikacji pacjenta do leczenia oraz podczas monitorowania jego przebiegu

· sposób dokumentowania przebiegu leczenia

· kryteria wyłączenia z programu lekowego.

Warunkiem włączenia do programu lekowego jest spełnienie kryteriów kwalifikacji zawartych w jego opisie jak i wykluczenie czynników wyłączających. W tym miejscu należy wskazać, że decyzja o kwalifikacji i włączeniu do programu lekowego i wyłączeniu chorego z programu, leży w kompetencji lekarza prowadzącego terapię pacjenta. Lekarz kierując się aktualną wiedzą medyczną, korzystając z dostępnych metod diagnostyczno-terapeutycznych decyduje o postępowaniu w określonym stanie klinicznym.

Obowiązujący od września br. program lekowy B.102.FM. umożliwia terapię lekiem Zolgensma pacjentom, którzy spełnili łącznie wszystkie poniższe kryteria kwalifikacji:

1) pacjenci przedobjawowi i objawowi z rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2 badani w ramach Rządowego Programu Badań Przesiewowych Noworodków w Polsce lub prenatalnie w Polsce;

2) wiek do 6 miesiąca życia (<180 dni) w momencie podania leku;

3) zachowana zdolność połykania w ocenie lekarza kwalifikującego;

4) ocena w skali CHOP – INTEND powyżej 12 punktów w momencie podania leku;

5) posiadanie aktualnych informacji o szczepieniach obowiązkowych;6) brak jakiegokolwiek wcześniejszego leczenia z powodu SMA, w tym:

a) brak wcześniejszego leczenia z wykorzystaniem substancji czynnej nusinersen lub rysdyplam w ramach niniejszego programu lekowego;

b) brak wcześniejszego leczenia SMA w ramach badań klinicznych;

c) brak wcześniejszego leczenia SMA w ramach programów wczesnego dostępu;

d) brak wcześniejszego leczenia SMA w ramach innego sposobu finansowaniaterapii;

7) świadoma zgoda rodziców lub opiekunów prawnych pacjenta na warunki programu lekowego oraz harmonogram wizyt.

Agencja przygotowując opracowanie analityczne oceny technologii w ramach Funduszu Medycznego dotyczące produktu Zolgensma, opierała się na dostępnych wówczas badaniach rejestracyjnych: AVXS-101-CL-3031, AVXS-101-CL-1012, AVXS-101-LT-0013 (badanie obserwacyjne do badania zostali włączeni pacjenci którzy otrzymali lek Zolgensma w badaniu klinicznym AVXS-101-CL-101, genowej terapii zastępczej w SMA typu 1), AVXS-101-CL-3044. Kryterium wiekowe wynika bezpośrednio z głównego badania rejestracyjnego leku Zolgensma AVXS-101-CL-303, w którym to jednym z kryteriów włączenia do badania był wiek pacjentów od 0,5 do 5,9 miesięcy (< 6 miesięcy).

Niemniej jednak, w każdym z ww. badań rejestracyjnych produktu lekowego Zolgensma jednym z głównych kryteriów kwalifikacji do badania było kryterium wiekowe, a nie masa ciała uczestnika.

W rozdziale dotyczącym skuteczności i bezpieczeństwa leczenia charakterystyki produktu leczniczego Zolgensma5, przytaczane są wyniki badania

• AVXS-101-CL-303, badanie III fazy u pacjentów z SMA typu 1 – gdzie średni wiek 22 pacjentów w czasie leczenia wyniósł 3,7 miesiąca (od 0,5 do 5,9 miesięcy).

• AVXS-101-CL-302, badanie III fazy z udziałem pacjentów z SMA typu 1 – gdzie średni wiek 33 pacjentów w momencie leczenia wynosił 4,1 miesiąca (zakres od 1,8 do 6,0 miesięcy).

• AVXS-101-CL-304, badanie fazy III u pacjentów z SMA przed pojawieniem się objawów choroby – gdzie oceniany lek podawano noworodkom w wieku do 6 tygodni przed pojawieniem się objawów choroby.

W dwóch z wyżej wymienionych badań klinicznych – AVXS-101-CL-302, AVXS-101-CL- 304, w kryteriach wyłączających z badania znalazł się zapis stanowiący o wcześniejszym leczeniu SMA.

Wyniki powyższych badań III fazy wskazują na szczególną efektywność kliniczną leku Zolgensma u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni przed pojawieniem się objawów choroby, u których lek został podany na wczesnym etapie życia. Obecnie brak jest badań typu head-to-head, które bezpośrednio porównywałyby skuteczność terapii genowej z dostępnymi, alternatywnymi metodami leczenia. W rezultacie, nie ma podstaw naukowych do stwierdzenia wyższości terapii genowej nad technologiami medycznymidostępnymi w ramach programu B.102.

Badania III fazy stanowią ostateczne potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa badanej technologii w stosunku do populacji docelowej. Wyniki tych badań stanowią podstawę rejestracji produktów leczniczych stosowanych u ludzi, a w przypadku przedmiotowej terapii genowej były to badania przeprowadzane na populacji we wczesnym wieku. Europejska Agencja Leków (European Medicines Agency) w swoim raporcie EPAR (European Public Assessment Report) oceniającym produkt leczniczyZolgensma6, również podkreśliła wspomniane powyżej kryterium wiekowe.

W tym miejscu trzeba nadmienić, że w przypadku pojawienia się nowych wyników badań klinicznych, potwierdzających skuteczność terapii w innych populacjach docelowych, Wnioskodawca może ubiegać się o zmianę warunków refundacji. Wówczas, wymagane jest złożenie odpowiedniego wniosku refundacyjnego wraz z pełną dokumentacją HTA oraz opłatami, w tym opłatą za przygotowanie analizy weryfikacyjnej przez Agencję. Zapisy programów lekowych uzgadniane są każdorazowo z gronem specjalistów klinicznych w odpowiedniej dziedzinie medycyny. W kwestii przedmiotowego programu lekowego nie było wyjątku. Zespół ekspertów kilkukrotnie opiniował aspekty kliniczne programu lekowego B.102.FM., a jego ostateczny kształt został zaakceptowany przez wszystkie strony uczestniczące w procesie jego wdrażania, w tym również podmiot odpowiedzialny.

Niezależnie od powyższego, od września 2022 r. pacjenci, którzy nie zostaną zakwalifikowani do leczenia wspomnianą terapią genową nie pozostają bez możliwości skutecznego leczenia. Jak wskazano w stanowisku Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych oraz Fundacji SMA7, „nieprawdą jest, że jakiemukolwiek dziecku choremu na SMA w Polsce grozi śmierć”, przez wzgląd na dostęp do nowoczesnego leczenia nusinersenem w pełni finansowanego z budżetu państwa od 2019 r. Zaznaczono wówczas, iż większość dzieci, dla których prowadzone są zbiórki na lek Zolgensma, wykazuje bardzo dobrą odpowiedź na leczenie prowadzone z użyciem refundowanej technologii. Jednocześnie, stanowisko wskazało na brak dowodów przemawiających za przewagą terapii genowej nad nusinersenem, a także poruszona została kwestia działań niepożądanych i ustalonych w związku z tym ograniczeń dotyczących stosowania terapii genowej. Ponadto, Zarząd Główny Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych w swoim stanowisku opublikowanym 25 sierpnia 2022 r. podkreślił: „chcielibyśmy zdementować krążące w mediach fałszywe informacje o pozostawieniu bez leczenia dzieci powyżej 6 miesiąca życia lub młodszych wcześniej leczonych preparatem nusinersenu. Oświadczamy, że wszystkie dzieci z rozpoznanym rdzeniowym zanikiem mięśni są i będą nadal objęte leczeniem nusinersenem. Nie ma więc żadnych podstaw do stwierdzenia, że ktokolwiek pozostawił dzieci bez leczenia. Kryteria włączenia pacjentów do programu lekowego były szeroko dyskutowane przez ekspertów neurologów dziecięcych i neurologów i oparte są o dane naukowe zaczerpnięte z dostępnych badań i literatury przedmiotu. Program został skonstruowany tak, aby wszyscy pacjenci byli objęci należną im opieka i nie pozostawieni bez leczenia.”

Jednocześnie Zarząd Główny PTND zaznaczył, iż finansowanie trzech leków i aktywny obecnie program badań przesiewowych stawia Polskę w czołówce Europy pod względem diagnostyki i dostępnych w ramach refundacji terapii SMA.

Od września br. poza włączeniem do finansowania ze środków publicznych produktu Zolgensma, udostępniono nową, dodatkową opcję terapeutyczną dla pacjentów cierpiących na SMA – rysdyplam (lek Evrysdi). Lek ten ma postać roztworu do podania doustnego, który przyjmuje się raz dziennie. Ponieważ lek podawany jest doustnie, a z rdzeniowym zanikiem mięśni u części chorych wiąże się ze znaczącym skrzywieniem kręgosłupa, doustna droga podania jest preferowana u chorych, u których nakłucie lędźwiowe może być trudne do wykonania lub przeciwwskazane. W związku z tym, do leczenia rysdyplamem w ramach programu lekowego B.102.FM. kwalifikowani są pacjenci w wieku 2 miesięcy i starsi z klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1, typu 2 lub typu 3 lub pacjenci posiadający od jednej do czterech kopii genu SMN2, u których stwierdzone zostały przeciwwskazania do leczenia nusinersenem.

Warto również podkreślić, iż od ponad trzech lat w Polsce ze środków publicznych finansowane jest leczenie rdzeniowego zaniku mięśni, gdyż od 1 stycznia 2019 r. Minister Zdrowia objął refundacją lek Spinraza (nusinersen) w ramach programu lekowego „Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni” w populacji przedobjawowych i objawowych pacjentów z rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni 5q potwierdzonego badaniem genetycznym. Powyższe oznacza, że od ponad trzech lat cała populacja chorych jest zabezpieczona w skuteczne i bezpłatne leczenie.

W ocenie środowiska medycznego wspomniany powyżej lek nusinersen (Spinraza) zapoczątkował przełom w leczeniu pacjentów cierpiących na SMA. Zgodnie z informacją przekazaną przez Narodowy Fundusz Zdrowia pod koniec lipca br., z danych sprawozdawanych przez świadczeniodawców w elektronicznym systemie monitorowania programów lekowych (SMPT) wynikało, że w ramach programu lekowego B.102. leczonych lekiem Spinraza (nusinersen) było 11 pacjentów, u których zastosowano również preparat Zolgensma (zakupiony ze środków własnych pacjentów lub ze zbiórek publicznych). Powyższe oznacza, że jest część pacjentów, którzy mimo przyjęcia leku Zolgensma, którego efekt terapeutyczny powinien utrzymywać się dożywotnio, przyjmują mimo wszystko alternatywną technologię medyczną w postaci nusinersenu.

Obecnie trwa badanie nr 232SM4049 prowadzone przez firmę Biogen – podmiot odpowiedzialny leku Spinraza, którego celem jest ocena działania i bezpieczeństwa stosowania nusinersenu w populacji pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni, którzy otrzymali onasemnogen abeparwowek. Pierwszorzędowym punktem końcowym jest badanie neurologiczne HINE (Hammersmith Infant Neurological Examination) i ocena „kamieni milowych” rozwoju funkcji motorycznych. Drugorzędowym punktem końcowym jest m.in. ocena liczby uczestników u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE). Aktualnie nie opublikowano wyników tego badania na stronie oficjalnej clinicaltrials.gov. Badanie posiada status rekrutacyjny.

W tym miejscu należy również podkreślić to, jak znaczącą rolę w wykrywaniu chorób u najmłodszych pacjentów ma Rządowy program badań przesiewowych noworodków w Rzeczpospolitej Polskiej na lata 2019-2022. W ramach Programu prowadzone i finansowane są badania przesiewowe, które umożliwiają wykrycie kilkudziesięciu chorób wrodzonych. Wykrycie chorób i wprowadzenie właściwego leczenia zapobiegają zaburzeniom rozwoju i ciężkiej niepełnosprawności intelektualnej i fizycznej wykluczającej samodzielne funkcjonowanie osoby chorej w społeczeństwie. Program przesiewowy skierowany jest do wszystkich dzieci urodzonych w Rzeczpospolitej Polskiej, bez względu na narodowość opiekunów prawnych oraz status ubezpieczenia. Realizatorem tego programu jest Instytut Matki i Dziecka (IMID) w Warszawie. W ramach programu prowadzone są badania w kierunku zdiagnozowania m.in.:

· wrodzonej niedoczynności tarczycy (hipotyreozy);

· fenyloketonurii (PKU);· mukowiscydozy (CF);

· rzadkich wad metabolizmu metodą MS/MS (grupa 24 chorób);

· wrodzonego przerostu nadnerczy;· deficytu biotynidaz;

· rdzeniowego zaniku mięśni (SMA).Pacjenci poddani zostają padaniom już w pierwszych dobach życia.

Badania przesiewowe SMA w ramach niniejszego programu polityki zdrowotnej, zostały zainicjowane w kwietniu 2021 w ramach pilotażu. Jednakże, od 28 marca 2022 r. badania przesiewowe noworodków w kierunku SMA objęły całą populację. Zgodnie z najnowszymi informacjami przekazanymi przez Narodowy Fundusz Zdrowia, od początku wdrożenia badań przesiewowych ukierunkowanych na SMA – kwiecień 2021, zdiagnozowano 38 noworodków z SMA na 281 817 zbadanych noworodków. W efekcie, możliwym jest diagnozowanie noworodków chorych na SMA jeszcze przed wystąpieniem objawów choroby i zastosowanie odpowiedniego leczenia.

Udostępnij wpis
Share on facebook
Share on linkedin
Share on twitter
Share on email
Najnowsze wpisy
Raport z minionego tygodnia

2022-11-29

Nowy tydzień rozpoczęłam wspólnie z Seniorami na I Złotostockim Kongresie – Aktywny Senior „Złoty […]

Raport z minionego tygodnia

2022-11-21

Poniedziałek w Dzierżoniowie, gdzie otworzyliśmy biuro parlamentarne. Chcemy, aby było miejscem spotkań, rozmów, dyskusji […]

Raport z minionego tygodnia

2022-11-14

Poniedziałek tradycyjnie zarezerwowany na sprawy biurowe. Przypominam, że jeśli mają Państwo jakiś problem, w […]